恒瑞医药富马酸立康可泮胶囊上市申请获受理，用于PNH成人患者治疗

近日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，公司自主研发的1类新药富马酸立康可泮胶囊的药品上市许可申请正式获受理。该药拟用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

此次上市申请基于HRS-5965-301研究，这是一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中开展的多中心、随机、开放、阳性对照的Ⅲ期临床试验，旨在系统评价富马酸立康可泮胶囊（研发代号：HRS-5965）的有效性和安全性。该研究由中国医学科学院血液病医院张凤奎教授和中国医学科学院北京协和医院韩冰教授共同担任主要研究者，全国共有13家中心参与。研究的主要终点为血红蛋白水平达到或超过12 g/dL的受试者比例。研究结果显示，富马酸立康可泮胶囊在提高血红蛋白水平、避免输血以及改善疲劳等方面均优于C5补体抑制剂。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种后天获得性的溶血性疾病，其发病机制主要与CD55和CD59缺乏有关，进而引发补体介导的血管内溶血。临床上，PNH患者常表现为溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向。由于发病率和患病率较低，该疾病已被纳入国家《第一批罕见病目录》。目前，C5补体抑制剂虽可有效控制血管内溶血，但部分患者仍因血管外溶血而持续贫血，且现有治疗方式需长期静脉或皮下给药，使用便利性有限。

富马酸立康可泮胶囊是恒瑞医药自主研制的口服小分子补体B因子抑制剂，通过靶向补体旁路途径中的B因子，可同时控制血管内溶血和血管外溶血，在机制上弥补了C5补体抑制剂的不足。同时，口服给药方式也有助于提升患者的用药依从性。目前，富马酸立康可泮胶囊在IgA肾病患者中的临床研究亦在推进中。2025年11月，该药已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评程序。